APLICATII TERAPEUTICE - Aplicatii curente

Aplicatii curente

Pentru a afla mai multe despre bolile si aplicatiile curente  (datele din 2010) in transplanturile respective alogenetice (donatorul este frate sau sora) sau autologe pentru bolile hematologice, tumori solide si tulburari de imunitate faceti clic aici pentru a vedea tabelul.

Transplantul poate fi o optiune pentru tratarea afectiunilor enumerate mai jos. Fiecare caz este evaluat individual pentru a se alege tipul de transplant, daca sa fie autolog (propriile celule ale pacientului) sau alogenic (celule de la donator) si sursa grefei, respectiv maduva osoasa, sange periferic sau celule stem din sangele cordonului ombilical. Criteriile utilizate pentru a evalua transplanturile se modifica permanent odata cu experienta acumulata de-a lungul a aproximativ 50 de mii de transplanturi care au loc in lume in fiecare an.

Daca un pacient este diagnosticat cu afectiune maligna a sangelui, un transplant cu maduva osoasa sau sange ombilical poate fi o optiune de tratament treatment. Mai mult, un transplant poate fi de asemenea o optiune de tratament pentru anumite tulburari de sistem imunitar si genetice. Atunci cand este necesar un transplant cu celule stem, primitorul trebuie sa fie supus chimioterapiei ablative si uneori unei iradieri corporale totale inainte de transplant, pentru a distruge boala si a preintampina respingerea celulelor donatoare. Anumiti factori care joaca un rol in succesul transplantului includ:

 

• varsta pacientului si a donatorului
• tulburarea care este tratata
• prognoza si starea pacientului
• gradul de neadaptare al HLA
• numarul total de celule stem si celule progenitoare transplantate.

Bolile enumerate mai jos sunt cele care pot fi tratate printr-un transplant de celule stem hematopoietice.

 

Utilizarea transplanturilor cu sange ombilical s-a dezvoltat, atat pentru copii cat si pentru adulti. Sangele ombilical este folosit mai des la copii, deoarece o mostra de sange ombilical prezinta o cantitate limitata de celule care formeaza sange. Pacientii cu dimensiuni mai mici au nevoie de mai putine celule, iar pacientii cu dimensiuni mai mari au nevoie de mai multe celule.

 

Datorita faptului ca este posibil ca unele mostre de sange ombilical sa nu aiba suficiente celule pentru pacientii cu dimensiuni mai mari, acestea sunt uneori transplantate folosindu-se doua sau mai multe mostre de sange ombilical combinate. Cercetarile actuale se axeaza pe metode de a depasi si de a optimiza procedurile si strategiile de transplantare prin incercari de a multiplica celulele stem in laborator inainte de aplicatie, prin chimioterapii /terapii cu chimioradiatii reduse, care necesita doze scazute de celule stem si administrarea grefei direct in maduva osoasa (Injectie Intra-Maduva Osoasa).

 

Sangele din cordon ombilical a fost folosit in tratarea a peste 70 de boli diferite pana acum. Categoria de boli care se intalneste cel mai des este leucemia. Al doilea grup ca marime este constituit de bolile mostenite (anormalitati ale celulelor rosii, ale sistemului imunitar si metabolice). Pacientii cu limfom, mielodisplazie si anemie aplastica severa au fost supusi de asemenea cu succes transplanturilor cu sange ombilical.

 

 

Diverse tipuri de afectiuni maligne, leucemii si limfom:

 

• Leucemia acuta mielogena
• Leucemia acuta limfocitica
• Leucemia mielogena cronica
• Leucemia limfocitica cronica
• Leucemia mielomonocitica juvenila
• Limfomul Hodgkin
• Limfomul non-Hodgkin  
• Mieloame multiple si alte tulburari ale celulelor plasmatice
• Neuroblastom

 

Anemia si alte stari de disfunctie a maduvei, inclusiv:

 

• Anemia severa aplastica
• Hemoglobinuria nocturna paroxismala (PNH)
• Aplazia celulelor rosii pure
• Amegacariocitoza / trombocitopenie congenitala

Boli mielodisplastice si mieloproliferative , inclusiv:

• Anemia refractara (toate tipurile)
• Leucemie mielomonocitica cronica
• Metaplazia mieloida agnogenica (mielofibroza)

Boli mostenite tratate cu transplanturi alogenice de celule stem

Pacientii care se nasc cu afectiuni si boli mostenite poarta un defect in genomul lor (ADN).  Aceasta inseamna ca ADN-ul din celulele lor stem poarta de asemenea acest defect, prin urmare aceste celule stem, la administrare, vor transmite mai departe afectiunea lor genetica primitorului. În mod similar, din moment ce aceste celule stem nu au capacitatea de a se vindeca singure, nu pot fi folosite in tratamentul autolog. Acesti pacienti sunt intotdeauna exclusi de la donarea de sange ombilical.

 

Totusi, afectiunile mostenite (cum ar fi cele enumerate mai jos) pot fi tratate cu succes folosindu-se celule stem de la un individ sanatos cum ar fi o ruda de prim rang (frate sau sora). Exista o sansa de 25% pentru o potrivire perfecta intre frati, desi celulele stem din sangele ombilical sunt folosite de obicei cu compatibilitate redusa. Grefele care provin de la frati sunt preferate deoarece au sase crescute pentru o grefare reusita.

 

Hemoglobinopatii inclusiv:

• Beta Thalassaemia major
• Boala celulelor secera
• Anemia Fanconi

 

Tulburari mostenite ale sistemului imunitar, inclusiv:

• Imunodeficienta severa combinata (SCID, toate sub-tipurile)
• Sindromul Wiskott-Aldrich

 

Tulburari metabolice mostenite, inclusiv:

• Sindromul lui Hurler (MPS-IH)
• Adrenoleucodistrofia
• Leucodistrofia metacromatica

 

Sourse:

Programul national al donatorilor de maduva
Programul national pentru sange din cordonul ombilical

Bolile si aplicatiile curente

 

La fiecare trei ani, hematologi de frunte si specialisti in transplant din Europa (Grupul European pentru Transplantul de Sange si Maduva -EBMT) publica un raport special care descrie practicile curente in Europa pentru transplanturile alogenice si autologice pentru bolile hematologice, tumori solide si tulburari de imunitate. În ultimul raport special (2010), autorii declara ca transplanturile de celule stem hematopoietice din ziua de azi includ grefarea cu celule stem alogenice si autologice derivate din maduva osoasa, sangele periferic si sangele din cordonul ombilical.

 

Recomandarile EBMT se bazeaza pe teste clinice prospective, date inregistrate si opinii experte prin:

• Dovezi din cel putin un test randomizat bine executat;
• Dovezi din cel putin un test clinic bine proiectat fara randomizare; studii analitice de tip cohorta sau studii controlate de caz (preferabil din mai mult de un centru); studii multiple de tip serie de timp; sau rezultate spectaculoase din experimente necontrolate;
• Dovezi din opinii ale unor autoritati respectate bazate pe experienta clinica, pe studii descriptive sau pe rapoarte ale unor comitete de experti.

 

Datorita limitarilor dozei de celule din mostrele de sange din cordonul ombilical, tratamentul adultilor pentru conditiile listate mai jos se refera in special la transplanturile de maduva osoasa, in contrast cu tratarea copiilor, acolo unde transplantul de sange ombilical este tratamentul ales. De fapt, in tari cum ar fi Japonia, unde dimensiunea corporala medie la adulti este mai mica decat dimensiunea corporala a caucazienilor, aproximativ 50% din transplanturile de celule stem hematopoietice sunt realizate folosindu-se sange din cordonul ombilical. Aceasta limitare a dozei de celule din sangele ombilical la adulti este in prezent depasita prin administrarea a doua sau mai multe mostre de sange ombilical, o practica pe care specialistii in transplant o au in vedere ca pe o optiune de tratament.

Pentru a afla mai mult despre bolile si aplicatiile curente (datele pe 2010) in transplanturile respective alogenice (donatorul fiind frate sau sora) sau autologe pentru bolile hematologice, tumori solide si tulburari de imunitate faceti clic aici pentru a vedea tabelul.